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domingo, 7 de noviembre de 2010Gracias a un nuevo procedimiento utilizando terapia genética científicos lograron restaurar la visión de pacientes con un grave trastorno hereditario, la amaurosis congénita de Leber (LCA en sus siglas en inglés).
Los investigadores inyectaron material genético en los ojos de pacientes que sufrían el trastorno, que ocasiona pérdida severa de visión.
Los resultados mostraron una mejora significativa en su visión. Los investigadores creen que la terapia podría estar lista dentro de dos años para tratar a pacientes que sufren trastornos congénitos de la retina, que afectan a miles de personas en el mundo.
La terapia genética utilizada por los científicos, funciona bajo un principio simple: Se trata de reemplazar un gen que no funciona y restaurar la función de cualquier parte del organismo afectado por un trastorno genético.
En la práctica, sin embargo, ha sido extremadamente difícil encontrar formas de introducir las nuevas copias del gen en los tejidos correctos. Sin embargo, tal como señalan los expertos, en el ojo la terapia genética parece muy prometedora.
La amaurosis congénita de Leber afecta a aproximadamente una de cada 80.000 personas.
El trastorno causa degeneración extremadamente progresiva de la visión y a menudo se inicia en los primeros años de vida.La LCA es uno de los 10 trastornos graves de visión en los niños.
Los científicos creen que el responsable es el gen RPE65 y la terapia genética consiste en inyectar en la parte posterior del ojo copias normales del gen.
Tal como señalan los científicos, 30 días después de suministrar el tratamiento pudo medirse la mejora en su visión.
Los resultados, dicen, mostraron que la función de los "conos" de la retina, encargados de la visión diurna y la de colores, reveló "una mejora dramática en esta función", con una mejoría de hasta 50 veces.
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